一、引言

药效评估是制药行业新药研发及已上市药物再评价的关键环节，直接关系到药物能否成功上市、合理应用及后续改进。传统药效评估方法耗时耗力且样本量有限，数据挖掘技术的引入为更精准、高效地评估药效开辟了新途径。以下将详细阐述如何利用数据挖掘进行制药行业的药效评估。

二、数据挖掘实施步骤

（一）明确评估目标

依据药物类型、研发阶段及临床需求确定药效评估重点。例如，针对一款处于 Ⅲ 期临床试验的抗糖尿病新药，目标是评估其在不同人群（按年龄、性别、病情严重程度分层）中降低血糖水平、改善胰岛素抵抗及预防糖尿病并发症的长期药效，同时对比与现有主流药物的优劣势。

（二）多源数据采集

1. 临床试验数据收集：

• • 汇总参与新药试验患者的基本信息（年龄、性别、体重、病史等）、用药详情（剂量、给药频率、用药时长）、定期检测的血糖指标（空腹血糖、餐后血糖、糖化血红蛋白等）、胰岛素相关指标及可能出现的不良反应记录，涵盖数千例患者的全流程试验数据。

• • 同时收集对照组患者使用传统抗糖尿病药物的对应数据，确保对比的科学性。

1. 真实世界数据获取：

• • 与医疗机构电子病历系统对接，提取日常诊疗中使用该新药或同类药物患者的长期随访数据，包括不定期的血糖监测结果、并发症发