- 作为Cell Medica与美国贝勒医学院和德州儿童医院合作的一部分， GINAKIT2是第一阶段的突破性试验
- 研究内容是评估患有高风险神经母细胞瘤的儿童接受极具创新的CAR-NKT疗法CMD-501的疗效
- NKT细胞基础平台有望在实体瘤中进行CAR疗法，同时，也为未来“现成”CAR疗法奠定基础
休斯顿&伦敦 -- (美国商业资讯) -- Cell Medica公布了世界上首例对患有神经母细胞瘤的儿童进行CMD-501治疗（一种自体CAR-NKT疗法）。首次实现了在人体应用工程NKT细胞疗法。Cell Medica是一家临床阶段性的生物制药公司，通过开发新一代的CAR疗法改变实体瘤和血液瘤的治疗方法。
Cell Medica与美国贝勒医学院（BCM）和德州儿童医院的合作，实现了GINAKIT2第一阶段开放式的研究。
美国贝勒医学院儿科肿瘤学首席研究员、副教授以及德州儿童癌症中心临床科学家Andras Heczey博士评论道：“第一例接受CAR-NKT疗法的患者,对于所有神经母细胞瘤的儿童患者来说，具有重要的里程碑意义。CAR-NKT可为这类患者以及实体瘤和血液瘤的患者提供更多新的治疗方法。非常感谢参与这项开创性研究的患者和家属。”
Cell Medica首席执行官Chris Nowers说道：“我们相信，我们的CAR-NKT平台与众不同，其有可能治疗实体瘤和血液瘤，也很有可能实现同种异体“现成”CAR-NKT疗法，以解决目前自体CAR-T疗法中所面临的一些挑战。该研究标志着Cell Medica又向前迈进了一大步。能够与美国贝勒医学院和德州儿童医院的同僚共同领导下一代CAR疗法这一创新课题的发展，我们感到无比自豪。”
创新地CAR-NKT平台
CMD-501是建立在Cell Medica新颖独特的CAR-KNT平台基础上。该平台是一种下一代工程免疫细胞技术，通过独特的NKT细胞特性（一种含有T细胞和NK细胞的共同特性的特殊的先天淋巴细胞）其功能得到了提高，可以治疗血液瘤和实体瘤。CMD-501是针对Cell Medica公司CAR-NKT进行的初步研究，使用了自体方法。通过基因工程对患者自身的NKT细胞设计靶向GD2的CAR。GD2是一种在所有神经母细胞瘤细胞表面的分子。通过与BCM和德州儿童医院的合作，Cell Medica设计了CAR-NKT细胞疗法来分泌细胞因子IL-15（之前的临床研究显示，其能够增加CAR-NKT细胞的持久性，同时在免疫抑制肿瘤微环境中提高疗效。）
美国贝勒医学院儿科、血液学、肿瘤学主任医师及德州儿童癌症中心神经母细胞瘤项目副主任Leonid Metelitsa博士补充道：“我很荣幸能够领导这个多学科小组完成CAR-NKT平台的开发。NKT细胞能够有效地进入肿瘤部位，因此在这些细胞中传递肿瘤特异性的CAR，确保为疾病部位提供最有效的药物。我们现在正在利用NKT细胞的其它自然特征：缺乏同种异体反应性。同时，我们也对其同种异体的“现成”疗法进行开发，这将进一步利用NKT细胞的独特优势。”
首次人体试验研究
GINAKIT2是针对患有复发性或难治（R/R）的高危神经母细胞癌（NCT03294954）的儿童,首次进行的CMD-501人体试验剂量升级评估。神经母细胞癌主要发生于儿童，占所有儿科癌症的百分之七到百分之十。诊断中百分之九十的患者都是5岁以下的儿童。R/R高位神经母细胞癌是最致命的儿科癌症之一，目前，平均生存年限约为1至3年。几乎所有神经母细胞癌都表现出了GD2，这也是CMD-501的目标。本研究得到了亚历克斯的柠檬水摊基金会（ALSF）的补助金，授予BCM的研究员Heczey和Metelitsa博士。
致编者
关于神经母细胞瘤与GD2
神经母细胞瘤是一种交感神经系统的恶性肿瘤，发生于胸部、脖部、腹部、以及肾上腺，而且可以转移到骨髓和其它器官。轻度或中度感染神经母细胞癌的儿童可以通过手术和/或化疗治愈，然而至少有一半的儿童是重度感染，除了自体干细胞移植，经常还需要结合手术、放射疗法、免疫疗法、以及化学疗法。复发/难治的高危神经母细胞瘤是儿童癌症中最难治愈的，而且预后不良，平均存活期为1至3年。
GD2是一种源于神经外胚层，表征在肿瘤上的分子，几乎包括所有的神经母细胞瘤，以及大部分小细胞肺癌和黑素瘤，很少表征在正常的组织。因此，成为CAR-NKT细胞治疗法的目标。
关于CMD-501
CMD-501是一种新型的自体产品，其利用基因工程，使NKT细胞具有靶向GD2的CAR。NKT细胞是T淋巴细胞的子集，具有常规T细胞的细胞毒性和抗癌性，但还具有其它生物表征，能够提高抗癌力。GD2是一种表征在大多神经母细胞瘤细胞表面的分子。
Cell Medica与BCM合作，设计出一种针对GD2的CAR结构，用来分泌细胞因子IL-15，临床研究表明，其在免疫抑制的肿瘤微环境中可以提高CAR-NKT细胞持久性、增强有效性。CMD-501是一种自体产物，目的是获取患者自身的细胞，经过体外改造、激活，再注入该患者体内。但是，NKT细胞也有很大的现成使用的潜力，可以提前获取健康捐献者的细胞进行制备，用来治疗其他更多的患者。Cell Medica正在与BCM合作，将在不久的将来，为临床提供一种现成的CAR-NKT细胞产品。
关于Cell Medica
Cell Medica是一家临床阶段的生物制药公司，致力于开发新一代CAR-T治疗方法，来改变实体瘤和血液瘤的治疗方法，包括异体与自体的治疗方法。公司的创新平台将抗原受体（CARs）设计嵌合到自然杀伤性T细胞（NKTs），这是T淋巴细胞的一个子集。Cell Medica已经与贝勒医学院、德州儿童医院、伦敦大学学院合作建立一条强有力的研发线。公司总部位于伦敦，同时在休斯敦、苏黎世也有分部。
关于贝勒医学院
贝勒医学院位于休斯敦，被认为是首家学术健康科学中心，以教育、研究、患者护理而著名。它是大西南地区唯一的一所私立医学院。其研究在《美国新闻与世界报道》的医学院中排名第16位，初级护理排名第5。在所有得到美国国立卫生研究院资助的美国医学院中，贝勒排名第20位，在德州排名第一。贝勒医学院位于德州医疗中心，有七个附属教学医院，同时拥有并管理贝勒圣路加医疗中心（池圣路加健康医院的一部分）。现在，贝勒培训了超过3,000名医学毕业生、麻醉护士、医师助理、矫形学学生以及住院医生和博士研究员。可通过Facebook和Twitter关注贝勒医学院。